美国FDA授予外用JAK抑制剂Opzelura乳膏剂优先审查！
白癜风首个药物疗法！美国FDA授予外用JAK抑制剂Opzelura乳膏剂优先审查：显著改善面部&全身皮损复色！Opzelura（ruxolitinib，芦可替尼）乳膏剂）将成为第一个治疗白癜风进行皮损复色的药物。
白癜风模特Amy Deanna
2021年12月15日讯 /生物谷BIOON/ --Incyte公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理Opzelura（ruxolitinib，芦可替尼，1.5%乳膏剂）的补充新药申请（sNDA）并授予了优先审查：该药是一款非甾体、抗炎、外用JAK抑制剂，用于成人和青少年（年龄＞12岁）患者，治疗白癜风（vitiligo）。FDA已指定该sNDA的《处方药用户收费法（PDUFA）》目标日期为2022年4月18日。今年10月，欧洲药品管理局（EMA）受理了Opzelura的营销授权申请（MAA）并已启动正式审查程序：用于成人和青少年（年龄＞12岁）患者，治疗面部受累的非节段型白癜风。
如果获得批准，ruxolitinib乳膏剂将成为第一个也是唯一一个用于治疗白癜风进行皮损复色（repigmentation）的药物。白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，其特征是皮肤色素脱失，这是由产色素细胞——黑素细胞（melanocyte）丢失引起的一种皮肤病，常影响美容美观。白癜风影响全球约0.5%-2.0%的人口，目前还没有美国FDA或欧盟EMA批准治疗白癜风的药物疗法。该病可发生在任何年龄，虽然许多白癜风患者会在20岁之前经历初步症状。
ruxolitinib乳膏剂是Incyte公司选择性Janus激酶1和Janus激酶2（JAK1/JAK2）抑制剂ruxolitinib的专利配方制剂，专为局部应用而设计。Incyte拥有开发和商业化ruxolitinib乳膏剂的全球权利。目前，ruxolitinib乳膏剂正处于3期临床开发：（1）用于治疗轻度至中度特应性皮炎（TRuE-AD项目）；（2）用于治疗青少年和成人白癜风（TRuE-V项目）。
2021年9月，美国FDA批准Opzelura（ruxolitinib乳膏剂），用于短期和非持续性慢性治疗接受外用处方疗法未能充分控制病情或当这些疗法不可取、非免疫功能低下的轻度至中度特应性皮炎（AD）青少年（年龄≥12岁）和成人患者。
值得一提的是，Opzelura是美国FDA批准的第一个也是唯一一个外用JAK抑制剂。研究表明，JAK-STAT通路的失调导致了AD的关键特征，如瘙痒、炎症、皮肤屏障功能障碍。在3期临床研究中，Opzelura治疗显著减少了与AD相关的皮肤炎症和瘙痒。而减少瘙痒可潜在地改善AD患者的关键疾病相关和生活质量结果。
ruxolitinib乳膏剂治疗白癜风的监管申请，基于关键3期TRuE-V临床试验项目的结果。数据显示，该项目中2项3期临床研究均达到主要终点和关键次要终点：治疗24周后，与赋形剂乳膏剂治疗组相比，ruxolitinib乳膏剂治疗组患者面部和全身皮损复色有显著改善。该项目中，ruxolitinib乳膏剂用药24周没有报告临床上显著的用药部位反应，总体安全性良好。（具体结果详见：Ph3 Week 24 Vitiligo Oral Presentation (EADV)_Final Draft_9.21.21.pdf）
Incyte执行副总裁、欧洲总经理Jonathan Dickinson表示：“EMA对ruxolitinib乳膏剂MAA的受理，标志着白癜风患者群体的一个重要里程碑，对他们来说，日常生活通常会受到重大影响，目前治疗选择很有限。我们致力于倾听患者群体的意见，以了解我们如何帮助满足未满足的需求，并支持医疗保健提供者更好地管理这一具有挑战性的疾病。我们期待着与监管机构合作，以期尽快将这一新的潜在疗法带给符合资格的患者。”
Opzelura（ruxolitinib乳膏剂）治疗24周效果
TRuE-V项目包括2项3期研究TRuE-V1（NCT04052425）和TRuE-V2（NCT04057573），在青少年和成人（≥12岁）白癜风患者中开展，每项研究入组了大约300例诊断为非节段型白癜风（non-segmental vitiligo，NSV）且有色素脱失区域的患者，目的是评估ruxolitinib乳膏剂作为单药疗法的疗效和安全性。研究中，患者被随机分为2组，接受1.5% ruxolitinib乳膏剂每日2次（BID）或赋形剂对照乳膏剂BID，进行为期24周的双盲期治疗。成功完成基线检查和第24周评估的患者，包括在双盲期接受赋形剂对照乳膏剂的患者，进入扩展期，给予1.5% ruxolitinib乳膏剂BID治疗28周。
结果显示，TRuE-V1和TRuE-V2均达到了主要终点（2项研究均p<0.0001）：数据显示，在治疗第24周，与赋形剂对照乳膏剂BID治疗组相比，1.5% ruxolitinib乳膏剂BID治疗组有显著更高比例（TRuE-V1研究：29.9% vs 7.5%；TRuE-V2研究：29.9% vs 12.9%）的患者实现面部白癜风区域评分指数（F-VASI）较基线改善≥75%（F-VASI75）。
此外，这2项研究也达到了关键次要终点，包括：第24周F-VASI较基线改善的百分比，第24周达到F-VASI50（较基线改善≥50%）、F-VASI90（较基线改善≥90%）、全身白癜风区域评分指数（T-VASI）较基线改善≥50%（T-VASI50）的患者比例，第24周达到白癜风显著性量表（VNS）得分为4分（不那么引人注目）或5分（不再引人注目）的患者比例，患者报告结果。ruxolitinib乳膏剂的总体疗效和安全性与之前报道的2期研究数据一致，没有观察到新的安全信号。2项研究的长期疗效和安全性部分将按计划继续进行。
ruxolitinib是Incyte公司口服药物Jakafi的活性药物成分，该药在美国已批准3个适应症：（1）治疗对巯基尿应答不足或不耐受的的红细胞增多症（PV）成人患者；（2）治疗中高危骨髓纤维化（MF）成人患者，包括原发性MF、PV后MF、原发性血小板增多症后MF；（3）治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）患者。其中，第三个适应症于2019年5月获FDA批准，是首个获批治疗个适应症的药物。Jakafi由Incyte在美国销售，诺华在美国以外市场以Jakavi品牌名销售。
目前，Concert公司也正在开发采用氘化学技术修饰的ruxolitinib分子——CTP-543，在II期临床研究中，治疗斑秃展现出强劲疗效。斑秃是一种自身免疫性疾病，导致局部或完全脱发。ruxolitinib的氘化学修饰可以改变其人体药代动力学，从而增强其作为斑秃治疗的用途。在美国，FDA已授予CTP-543治疗斑秃的快速通道地位。（生物谷Bioon.com）
原文出处：Incyte - Incyte Announces Acceptance and Priority Review of sNDA for Ruxolitinib Cream (Opzelura) as a Treatment for Patients with Vitiligo
（生物谷）
Incyte在一份新闻稿中宣布，对鲁索替尼治疗白癜风的补充新药申请的优先审查已被FDA接受。
局部JAK抑制剂Opzelura（ruxolitinib乳膏1.5%）目前已被批准用于治疗12岁及以上患者的轻度至中度特应性皮炎。
白癜风治疗的sNDA基于3期TRuE-V临床试验计划的数据，该计划发现，每天两次接受鲁索利替尼乳膏治疗的白癜风患者中，29.9%的面部白癜风区域评分指数至少改善了75%。
"白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，可以对人们的生活产生深远的影响，"Incyte炎症和自身免疫集团副总裁Jim Lee博士说。"目前，没有FDA批准的用于白癜风患者再绝育的药物疗法。FDA接受我们的sNDA用于ruxolitinib乳膏，使我们更接近于为白癜风患者提供额外的治疗选择。
FDA已将处方药用户费用法案日期定为2022年4月18日。
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（来源：Incyte）
这个资料这阵子看的太多了～
终于有一种针对白白有效的药物了
感谢分享。 为什么12岁以下不能用呢
感谢楼主分享哦 谢谢分享
lumanman1 发表于 2022-1-11 09:25 static/image/common/back.gif
为什么12岁以下不能用呢
12岁以下暂时还没有做临床，最近看到个新消息，说是Incyte公司在计划准备做2-12岁之间的临床招募了，先再等等看。
蔺晨公子 发表于 2022-1-11 12:04 static/image/common/back.gif
12岁以下暂时还没有做临床，最近看到个新消息，说是Incyte公司在计划准备做2-12岁之间的临床招募了，先再 ...
看来是还在走系列流程，那只是时间问题，就怕治疗原理不能用于发育中的孩子
没看懂，这个是新药还是鲁索 怎么买啊？
有临床数据吗？还是宣传的多。
啥时候国内可以买到
买的鲁索防版的太差劲了，第一个有效果，第二管太稀没有效果，第三管太稠了，不知怎么样
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