比jak小分子与单抗强几十倍的药物，小核酸药物！

有梦才会去努力 · 发表于 2024-7-18 15:11:03

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小核酸药物的数字化设计使其早期研发速度远远快于其他种类药物。不同于小分子药物开发需要大规模化合物筛选，小核酸药物只需要锁定致病基因序列，并针对该基因序列进行设计及相应 RNA 片段的合成，继而开展候选化合物筛选和验证。

强特异性。通过碱基互补配对以序列特异性的方式结合到靶基因 mRNA，使得小核酸药物具有精准、高效的效果。

药效持久。经稳定化修饰的小核酸药物通过调控 mRNA 抑制相关蛋白的表达，疗效持久，可实现更少的给药频次。在部分适应症中，小核酸药物已可实现半年一次的给药频率，大幅提高患者依从性，这一特点对很多疾病尤其是慢病的治疗具有巨大的临床价值。

临床开发成功率高。小核酸药物通过测定基因序列锁定疾病基因，针对性设计避免了研发过程的盲目性，在研发成功率上达到了突破性的变革，以 Alnylam 为例，其研发项目从Ⅰ期临床进展到Ⅲ期临床开发成功率达到 59.2%，远高于制药行业平均 5.5%的临床开发成功率。

小核酸药物守得云开见月明，小核酸药物将创造黄金盛世

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