白癜风有望迎来新药Jakafi，恢复皮肤颜色不是梦！

小鸡儿啄米

说到白癜风，不得不提我国著名导演冯小刚。不久前，63岁的冯导在片场拍新片时被人拍到，脸部斑点十分明显，疑似白癜风病情加重。

　　已故国际知名摇滚巨星迈克尔·杰克逊也曾因确诊白癜风，身上的黑色素流失，导致皮肤越来越白。即便在医疗进步的今天，这种病仍无法治愈。

　　好消息是，近日，JAK抑制剂鲁索替尼(Ruxolitinib，Jakafi)乳膏在关键3期临床试验中取得积极的顶线结果。

　　数据显示：鲁索替尼乳膏显著改善了白癜风患者面部与全身的皮肤症状，达到了该试验的主要终点和次要终点。

　　今年下半年，该药将向美国FDA和欧盟EC递交新药申请。一旦获批，鲁索替尼将成为首款帮助白癜风患者恢复皮肤色素的疗法。

　　壹丨易诊难治的白癜风

　　白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，由于色素生成细胞——黑素细胞缺失，导致黑色素无法产生，皮肤局部会出现白斑。

　　白癜风可发生在任何年龄，多数患者会在20岁前经历初步症状。皮肤白斑能够发生在人体的任何部位，包括颜面、手臂、颈项以及女性的外阴部等，使得患者的容貌、婚姻、社交乃至就业都大受影响。

　　另外，多数人认为白癜风具有传染性，在一定程度上增加了患者面临的精神压力。

　　引起白癜风的原因很多，比如遗传、自身免疫缺陷、日晒、皮肤过敏以及精神因素等。杰克逊的白癜风就是由于遗传引起，并且遗传给了下一代。

　　白癜风影响了全球约0.5%-2.0%的人群，在我国约1500万人患有白癜风，且发病率居高不下。由于该病易诊难治，常被称作“不死的癌症”。

　　现有的治疗手段主要以激素、光疗、免疫抑制剂治疗为主，帮助改善患者的肤色，提高生活质量。

　　遗憾的是，目前白癜风没有有效根治方法，FDA或EMA对该病也无批准的药物疗法。

　　贰丨JAK抑制剂：鲁索替尼

　　鲁索替尼乳膏剂是一种非甾体、抗炎、JAK抑制剂外用疗法。此前，已有研究证明，JAK信号通路的过度活跃会促使炎症参与白癜风的发病和发展。

　　目前，该药正在接受美国FDA评审，用于治疗年龄≥12岁患者的特应性皮炎。

　　而在今年2月，鲁索替尼递交补充新药申请(sNDS)，用于治疗12岁及以上的类固醇难治性慢性移植物抗宿主病。预计下个月做出审批回复。

　　患者皮肤症状显著改善，临床试验达主要终点!

　　TRuE-V临床试验包括两项3期研究，即TRuE-V1和TRuE-V2，每项研究均入组300名年龄≥12岁的白癜风患者，旨在评估鲁索替尼乳膏治疗白癜风的安全性和有效性。

　　主要终点是达到F-VASI 75的患者比例，定义为在第24周时F-VASI(白癜风面积评分指数)得分比基线改善至少75%。次要终点包括第24周时面部BSA较基线的百分比变化(F-BSA);达到F-VASI 50、F-VASI 90的患者比例等等。

　　结果显示：

　　治疗第24周时，鲁索替尼乳膏治疗组达到F-VASI 75的患者比例显著高于安慰剂组，达到了其主要终点和次要终点。

　　另外，鲁索替尼乳膏的总体功效和安全性与先前报道的2期数据一致，并且未观察到新的安全性信号。详细的数据将在今年下半年召开的科学会议上公布。

　　这是首个在白癜风患者中显著改善面部和身体皮肤色素恢复的3期临床试验数据，证明了鲁索替尼乳膏治疗白癜风的巨大潜力。

　　该药一旦获批，有望成为首款帮助白癜风患者恢复皮肤色素的疗法，让更多的患者避免遭受这一皮肤病的困扰。

　　好医友提醒：

　　截至目前，鲁索替尼获FDA批准3项适应症：①红细胞增多症(PV);②中高危骨髓纤维化(MF);③类固醇难治性急性移植物抗宿主病(GVHD)。

　　市面上买到的鲁索替尼片剂无论是从药物剂型，还是药物浓度上来说，都是不针对白癜风。因此，这部分患者不可轻易尝试。

　　对于国内疑难疾病患者，不妨通过好医友国际远程会诊，了解国际新疗法相关信息，听听国内外权威专家的意见，请他们量身定制治疗方案，给自己吃颗“定心丸”。

托儿所

好期待

热爱生活的你

这是真的吗？

现代医疗科技发展这么快，应该会有特效药吧

只要有用，一万一支我也买

妍妍宝贝

大于等于12岁才能用吗？

糯米53

期待

小船儿

期待赶快推出来吧！

蜜昕

快处特效药吧 这病折磨我快10年了

ly李

快快上市吧！

黛来

多久能上市？

一支

祈祷特效药快点上市，愿天下无白！

若灵梦

多久能上市？

FxF

期待

Zhu199512

这个药估计得很贵 它的兄弟药都是快上w的

zz412777

我天啊，照片上的效果总是那么神奇

早日康复66

手的效果是真的吗？